多系統萎縮症（MSA）
希少な神経変性疾患への注力
多系統萎縮症（MSA）は身体の複数のシステムに影響を及ぼす希少で進行の早い神経変性疾患です。
多系統萎縮症（MSA）とその課題について
多系統萎縮症（MSA）は非定型パーキンソン症候群とみなされ、身体の複数のシステムに影響を及ぼす希少で進行の早い神経変性疾患です。患者様には動作困難、運動協調障害、バランスの問題、尿路機能異常、不規則な睡眠、血圧の変動など、多岐にわたる症状が現れる可能性があります。これらの複雑な症状の組み合わせに加え、疾患の急速な進行がMSAの診断と治療を極めて困難なものにしています。MSAの有病率は人口10万人あたり約5例で、通常50歳から60歳の間に発症します。病状の進行は速く、多くの患者様において、生存期間は発症後わずか6年から8年とされています。
主な特徴
自律神経機能障害
例：起立性低血圧、排尿異常、性機能障害
パーキンソン症状
固縮、動作緩慢、姿勢不安定など。通常、レボドパに対する反応は良好ではありません。
小脳症状
運動失調（アタキシア）による歩行障害、運動協調能力の低下、言語障害
病理メカニズムと治療の現状
多系統萎縮症（MSA）の病理学的特徴はオリゴデンドロサイト内におけるα-シヌクレインの異常蓄積で、これが神経膠細胞質内封入体を形成します。これにより神経細胞と神経膠細胞の正常な相互作用が妨げられ、神経変性が加速します。
現在、この疾患を完治させたり、進行を抑制したりできる根本的な治療法はありません。既存の治療は主に対症療法であり、その効果は限定的です。多くは運動症状や自律神経症状の管理に焦点を当てていますが、疾患自体は進行し続けます。このことは疾患の根本的な進行を変えることができる革新的な療法の切実な必要性を浮き彫りにしています。
思捷優達による多系統萎縮症（MSA）への取り組み
MSA に対し、私たちの主力パイプラインである YA-101 は、米国、EU、日本で希少疾病用医薬品指定（オーファンドラッグ指定, ODD） を取得し、米国 FDA のファストトラック指定 (FTD) も受けており、現在は臨床試験を進めています。これらの進展はこの希少で進行の速い疾患において重要なマイルストーンとなります。
最新の臨床試験の進捗については、当社の「臨床研究」ページをご参照ください。
