思捷優達-KY（7829）の新薬YA-101、多系統萎縮症治療においてアメリカFDAより「ファストトラック指定」を取得

台北 2025 年 12 月 22 日

思捷優達-KY（7829）は本日（22日）、子会社の多系統萎縮症（MSA）治療薬YA-101がアメリカ食品医薬品局（FDA）より通知を受け、アメリカFDAの審査を通過し、新薬「ファストトラック指定（Fast Track Designation）」を授与されたことを公表しました。上記のファストトラック指定により、現在進行中のYA-101第II相臨床試験の完了および結果の集計後、FDAとの間でより頻繁な相談会議や書面によるコミュニケーションが可能となります。これにより、後続の臨床試験デザインや開発計画についてFDAの意見をタイムリーに取得でき、重複したやり取りや行政的な待機時間を削減し、開発プロセス全体の効率向上が期待されます。ただし、この指定自体は既存の第II相臨床試験のデザインや進行スケジュールを変更するものではなく、実際の開発進捗は今後の臨床試験結果および規制当局の審査状況に依存します。今後、関連条件を満たした場合には、審査および市販までの期間短縮を目指し、FDAに対し「迅速承認（Accelerated Approval）」や「優先審査（Priority Review）」を申請することが可能です。また、「ローリング・レビュー（Rolling Review）」メカニズムを通じて、新薬承認申請（New Drug Application, NDA）の完了した一部の書類を前倒しでFDAに提出し審査を開始できるため、申請書類全体の完成を待つ必要がなく、薬事承認申請プロセスの加速に寄与します。

新薬YA-101は新化学実体（New Chemical Entity, NCE）であり、神経変性疾患の治療のために特別に設計されました。主に神経炎症を抑制し、神経可塑性を向上させることで病状を改善します。当該薬剤は2022年にアメリカFDAより多系統萎縮症に対する希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation, ODD）を受けており、2024年にはオーストラリアにおいて健康成人を対象とした第I相臨床試験を完了しています。現在、YA-101は多系統萎縮症患者を対象とした第II相臨床試験を実施中です。本試験はランダム化二重盲検プラセボ対照試験として、アメリカ、日本、台湾などの複数の臨床実施施設にて同時に進行しています。試験計画に基づき、症例登録は2026年に完了する見込みです。

思捷優達の曾宇鳳最高経営責任者は次のように述べています。「YA-101がFDAからファストトラック指定を受けたことは、当社の研究開発チームにとって大きな励みであり、FDAとより緊密に協議を行うことで、承認申請プロセス全体の加速につながります。多系統萎縮症には現在、FDAに承認された治療薬が市販されていません。YA-101は患者様の生活を真に改善できるものであり、今回の指定によって開発をさらに推進し、希望を届けると同時に当社の成長力を示していきたいと考えています。」

 

多系統萎縮症（MSA）について

多系統萎縮症は自律神経系に影響を及ぼし、運動機能の低下を招く希少かつ進行の速い致命的な神経変性疾患です。患者には重度の起立性低血圧、排尿機能障害、歩行の不安定さ、運動失調、言語障害、認知機能の低下が見られ、生活の質に多大な影響を及ぼします。現在の治療法はドパミン補充療法などの対症療法が中心ですが、その効果は限定的であり、現時点でMSAに対して承認され市販されている薬剤はありません。MSAの世界的な有病率は10万人あたり約5例で、アメリカの患者数は約15,000～50,000人、日本は約12,000人と、いずれも世界平均を上回っています。

 

英領ケイマン諸島法人思捷優達股份有限公司について

思捷優達-KY（7829）は2025年6月3日に新興株式市場（興櫃）に登録された人工知能（AI）駆動の新薬開発に注力し、中枢神経系疾患の治療にフォーカスするバイオ医薬品企業です。主力パイプラインのYA-101は、最初の適応症を多系統萎縮症（MSA）として、現在は第II相臨床試験段階に入っています。当社はアンメット・メディカル・ニーズを解決するという使命のもと、革新的で安全かつ効果的な治療選択肢の提供に注力しています。詳細については、当社ウェブサイト：https://yodapharma.com/をご覧ください。