思捷優達-KY（7829）の新薬YA-101、多系統萎縮症治療薬として欧州EMAより希少疾病用医薬品指定を取得

台北 2026 年 1 月 14 日

思捷優達-KY（7829）は本日（14日）、開発中の新薬YA-101が欧州医薬品庁（EMA）より多系統萎縮症の治療を対象とする希少疾病用医薬品指定（ODD）を取得したことを発表しました。欧州EMAより希少疾病用医薬品の指定を受けた新薬は、各加盟国の規定に基づき、臨床試験費用の税額控除や審査費用の減免などの優遇措置を受けることができます。最終的に上市が承認された際、当該薬がこの適応症に対して初めて承認された薬剤である場合、または既存の承認済み療法よりも臨床的有効性が明らかに優れていると証明された場合、10年間の市場独占期間（market exclusivity）が付与されます。

思捷優達は、開発中の新薬YA-101がすでに2022年7月にアメリカ食品医薬品局（FDA）より多系統萎縮症治療のための希少疾病用医薬品指定を受けており、2025年12月にはFDAのファストトラック指定（Fast Track Designation）を、同時期の2025年12月には日本厚生労働省より多系統萎縮症治療のための希少疾病用医薬品指定を受けていることを述べています。今回、欧州EMAから多系統萎縮症の希少疾病用医薬品指定を新たに取得したことは、重大なアンメット・メディカル・ニーズ（unmet medical need）に対するYA-101の臨床的ポテンシャルを示すものであり、グローバルな臨床開発と市場展開を後押しします。

新薬YA-101は新化学実体（New Chemical Entity, NCE）であり、神経変性疾患の治療のために特別に設計されました。主に神経炎症を抑制し、神経可塑性を向上させることで病状を改善します。当該薬剤は2024年にオーストラリアにて健康成人を対象とした第I相臨床試験を完了しています。現在、YA-101は多系統萎縮症患者を対象とした第II相臨床試験を実施中です。本試験はランダム化二重盲検プラセボ対照試験として、アメリカ、日本、台湾などの複数の臨床実施施設にて同時に進行しています。試験計画に基づき、症例登録は今年中に完了する見込みです。

また、思捷優達は今月5日に増資を完了し、増資額9.2億台湾ドルを全額払い込みであり、増資基準日は2026年1月5日です。今回の増資は運転資金の充当に寄与し、YA-101などの新薬における継続的な臨床試験および研究開発プロセスの推進を支援します。

思捷優達の曾宇鳳最高経営責任者は次のように述べています。「YA-101がアメリカ、日本および欧州で相次いで指定を受けたことは、国際的な新薬開発における当社の実力とコミットメントを明確に示すものです。今月の増資完了に伴い、臨床開発を全力で推進し、中枢神経系変性疾患の患者様のアンメット・メディカル・ニーズに応えるべく尽力してまいります。」

 

多系統萎縮症（MSA）について

多系統萎縮症は自律神経系に影響を及ぼし、運動機能の低下を招く希少かつ進行の速い致命的な神経変性疾患です。患者には重度の起立性低血圧、排尿機能障害、歩行の不安定さ、運動失調、言語障害、認知機能の低下が見られ、生活の質に多大な影響を及ぼします。現在の治療法はドパミン補充療法などの対症療法が中心ですが、その効果は限定的であり、現時点でMSAに対して承認され市販されている薬剤はありません。MSAの世界的な有病率は10万人あたり約5例で、アメリカの患者数は約15,000～50,000人、欧州の患者数は約18,000〜70,000人と推定されています。また、日本の患者数は約12,000人と、世界平均を上回っています。

 

英領ケイマン諸島法人思捷優達股份有限公司について

思捷優達-KY（7829）は2025年6月3日に新興株式市場（興櫃）に登録された人工知能（AI）駆動の新薬開発に注力し、中枢神経系疾患の治療にフォーカスするバイオ医薬品企業です。主力パイプラインのYA-101は、最初の適応症を多系統萎縮症（MSA）として、現在は第II相臨床試験段階にあります。当社はアンメット・メディカル・ニーズを解決するという使命のもと、革新的で安全かつ効果的な治療選択肢の提供に注力しています。詳細については、当社ウェブサイト：https://yodapharma.com/をご覧ください。