思捷優達-KY（7829）の新薬YA-101、日本にて希少疾病用医薬品指定を取得、米国FDAのファストトラック指定に続き国際開発を推進

台北 2025 年 12 月 23 日

思捷優達-KY（7829）は本日（23日）、自社新薬YA-101が昨日のアメリカ FDA ファストトラック指定獲得の公表に続き、本日日本の厚生労働省より多系統萎縮症治療のための希少疾病用医薬品として指定されたと発表しました。グローバル開発戦略における実質的な進展となります。日本の希少疾病用医薬品指定は国内の患者数が5万人未満、医療上の必要性が高く、開発の可能性が高い新薬を対象としています。指定により、YA-101は日本での再審査期間が最長10年まで延長されるなどの優遇措置を受けることができ、将来の上市後における市場独占性の確保に寄与します。ジェネリック医薬品の承認申請は新薬の再審査期間終了を待つ必要があるため、この指定は当社の日本市場における展開および長期戦略において重要な意義を持ちます。

新薬YA-101は新化学実体（New Chemical Entity, NCE）であり、神経変性疾患の治療のために特別に設計されました。主に神経炎症を抑制し、神経可塑性を向上させることで病状を改善します。当該薬剤は2022年にアメリカFDAより多系統萎縮症に対する希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation, ODD）を受け、2025年12月には多系統萎縮症治療においてアメリカFDAより「ファストトラック指定（Fast Track Designation）」を受けています。当該薬剤は2024年にオーストラリアにて健康成人を対象とした第I相臨床試験を完了しています。現在、YA-101は多系統萎縮症患者を対象とした第II相臨床試験を実施中です。本試験はランダム化二重盲検プラセボ対照試験として、アメリカ、日本、台湾などの複数の臨床実施施設にて同時に進行しています。試験計画に基づき、症例登録は2026年に完了する見込みです。

思捷優達の曾宇鳳最高経営責任者は次のように述べています。「YA-101がアメリカおよび日本において相次いで資格認定を受けたことは、当社の開発能力と国際的な新薬開発における地位が継続的に向上していることを示すものです。日本は多系統萎縮症の患者数が比較的多く、診療体制が整った重要な市場です。市場独占性に寄与するこの指定を取得できたことを喜ばしく思い、引き続き臨床試験を推進し、国際的な基盤を強固なものにしてまいります。当社は引き続き中枢神経系疾患の革新的療法に注力し、患者様に新たな治療の選択肢を提供するとともに、世界的な新薬開発プロセスを加速してまいります。」

多系統萎縮症（MSA）について

多系統萎縮症は自律神経系に影響を及ぼし、運動機能の低下を招く希少かつ進行の速い致命的な神経変性疾患です。患者には重度の起立性低血圧、排尿機能障害、歩行の不安定さ、運動失調、言語障害、認知機能の低下が見られ、生活の質に多大な影響を及ぼします。現在の治療法はドパミン補充療法などの対症療法が中心ですが、その効果は限定的であり、現時点でMSAに対して承認され市販されている薬剤はありません。MSAの世界的な有病率は10万人あたり約5例で、アメリカの患者数は約15,000～50,000人、日本は約12,000人と、いずれも世界平均を上回っています。

 

英領ケイマン諸島法人思捷優達股份有限公司について

思捷優達-KY（7829）は2025年6月3日に新興株式市場（興櫃）に登録された人工知能（AI）駆動の新薬開発に注力し、中枢神経系疾患の治療にフォーカスするバイオ医薬品企業です。主力パイプラインのYA-101は、最初の適応症を多系統萎縮症（MSA）として、現在は第II相臨床試験段階に入っています。当社はアンメット・メディカル・ニーズを解決するという使命のもと、革新的で安全かつ効果的な治療選択肢の提供に注力しています。詳細については、当社ウェブサイト：https://yodapharma.com/をご覧ください。